PARME, BOSTON et CARMIEL, le 23 mai 2023 – Chiesi, laboratoire biopharmaceutique spécialisé dans les maladies respiratoires et les maladies rares, et la société biopharmaceutique Protalix BioTherapeutics, Inc. (NYSE American:PLX) (TASE:PLX), spécialisée dans le développement et la commercialisation de protéines thérapeutiques recombinantes, annoncent l’autorisation des autorités européennes (European Medicines Agency, EMA) pour la mise sur le marché de ELFABRIO (pegunigalsidase alfa) à destination des patients adultes atteints de la maladie de Fabry.
Le 10 mai, l’agence américaine du médicament, (Food and Drug Administration, FDA) a également autorisé la mise sur le marché d’ELFABRIO aux Etats-Unis.
« La maladie de Fabry impacte fortement le quotidien des patients avec des besoins médicaux qui demeurent partiellement non satisfaits.Nous tenons à remercier tout particulièrement l’ensemble des patients ayant participé aux essais cliniques aux côtés des professionnels de santé et contribué ainsi aux différentes étapes de développement de cette nouvelle alternative médicamenteuse » déclare Giacomo Chiesi, Directeur monde de la division Maladies Rares au sein du groupe Chiesi.
ELFABRIO (pegunigalsidase alfa) est une enzyme de substitution pegylée (ERT). Il s’agit d’une α-Galactosidase-A (α-Gal-A) humaine recombinante produite en cellules végétales.
L'autorisation des autorités européennes se base sur les résultats d'un programme de recherche clinique complet portant sur plus de 110 patients, naïfs et préalablement traités par une ERT, ainsi qu’un essai de comparaison direct avec l’agalsidase bêta.
« La mise à disposition d’un nouveau traitement dans une maladie rare, telle que la maladie de Fabry, particulièrement sévère, est une bonne nouvelle pour les patients » indique le Pr Dominique Germain, directeur du Centre de référence de Maladies rares à l’hôpital Raymond Poincaré de Garches (Assistance Publique Hôpitaux de Paris), Professeur de Génétique à l’Université de Versailles et investigateur principal de l’étude de phase 3 BALANCE en France. COMMUNIQUÉ DE PRESSE
A propos de la maladie de Fabry
La maladie de Fabry est une maladie génétique résultant d’une activité déficiente de l’enzyme lysosomale αlpha‐galactosidase A, entraînant une accumulation progressive d’une substance appelée globotriaosylcéramide (Gb3) dans les lysosomes des cellules de l’organisme. La maladie de Fabry survient chez une personne sur 10 000 à 60 000 1. « Ses symptômes comportent des épisodes douloureux dès l’enfance et, à l’âge adulte, des défaillances d’organes incluant une insuffisance rénale pouvant progresser jusqu’au stade terminal, des troubles de la conduction et du rythme cardiaque et des accidents vasculaires cérébraux » précise le Professeur Dominique Germain.
A propos de ELFABRIO (pegunigalsidase alfa ou PRX‐102)
ELFABRIO (pegunigalsidase alfa, PRX-102) est une nouvelle enzyme de substitution pegylée, pour le traitement de la maladie de Fabry. PRX-102 est une forme recombinante de l'enzyme humaine α‐Galactosidase-A produite dans des cellules de tabac. La substance active, la pegunigalsidase alfa, est un conjugué covalent d’alpha-galactosidase-A et de polyéthylène glycol (PEG), aboutissant à une molécule avec des paramètres pharmacocinétiques améliorés. Dans les études cliniques, il a été observé qu’ELFABRIO avait une demi-vie plasmatique d’environ 80 heures.
A propos de Chiesi
CHIESI est un groupe familial biopharmaceutique italien proposant des solutions thérapeutiques innovantes aux patients dans ses quatre domaines d’expertise : AIR (produits et solutions pour les maladies respiratoires du nouveau-né à l'adulte), RARE (traitements pour les maladies rares et ultra-rares), CARE (produits et services en transplantation rénale et hépatique et prévention, en micronutrition). Regroupant près de 6 500 collaborateurs dans le monde, CHIESI est présent en France sur l'ensemble de la chaîne de valeur ajoutée – R&D, production, distribution et mise à disposition auprès des professionnels de santé et des patients - avec un chiffre d'affaires atteignant près de 175 M€ en 2022. Certifié B-Corp, CHIESI s'engage dans l'amélioration de la qualité de vie des patients, de manière responsable et durable envers la société et l'environnement.
Depuis avril 2021, CHIESI France est le premier laboratoire pharmaceutique Société à Mission.
Plus d'informations ici : https://www.chiesi.fr/
A propos de Protalix BioTherapeutics, Inc.
Protalix est une société biopharmaceutique qui travaille au développement et à la commercialisation de protéines thérapeutiques recombinantes exprimées au moyen de son système d’expression cellulaire végétal exclusif, ProCellEx. Protalix a été la première société à obtenir l’approbation de l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (Food and Drug Administration, FDA) pour une protéine produite au moyen d’un système d’expression en suspension à base de cellules végétales. Le système d’expression unique de Protalix représente une nouvelle méthode pour développer des protéines recombinantes à l’échelle industrielle.
Déclarations prévisionnelles
Dans la mesure où les déclarations contenues dans le présent communiqué de presse ne sont pas strictement historiques, toutes ces déclarations sont prévisionnelles et sont faites conformément aux dispositions d’exonération du Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Les termes « s’attendre », « anticiper », « croire », « estimer », « projeter », « pourrait/pourraient », « prévoir », « devrait/devraient », « a/ont l’intention », l’utilisation du futur grammatical, du conditionnel, et d’autres mots ou expressions de même intention sémantique désignent des déclarations prévisionnelles. Ces déclarations prévisionnelles sont sujettes à des risques et incertitudes connus et inconnus qui peuvent entraîner une différence significative entre l’expérience et les résultats futurs avérés et les déclarations qui ont été faites. Ces déclarations reposent sur nos convictions et attentes actuelles quant à ces résultats futurs. La découverte et le développement de médicaments supposent un degré élevé de risque, et les résultats finaux d’un essai clinique peuvent être différents de ses résultats préliminaires. Les facteurs susceptibles d’être à l’origine de telles différences conséquentes comprennent, entre autres : les risques liés au calendrier et à l’avancement de la préparation du dépôt d’une nouvelle demande de licence de produits biologique (Biologics License Application, BLA) traitant de la lettre de réponse complète ; les risques liés au calendrier, à la progression et à la possibilité qu’il faille soumettre une nouvelle BLA auprès de la FDA, ainsi qu’une demande d’autorisation de mise sur le marché auprès de l’Agence européenne des médicaments (European Medicines Agency, EMA) pour le PRX‐102 ; et, en cas d’approbation, l’incertitude que l’utilisation du PRX‐102 soit une réussite commerciale ; la probabilité que la FDA, l’EMA ou d’autres autorités réglementaires sanitaires compétentes approuvent ou non un autre schéma posologique ; l’échec de nos études précliniques et essais cliniques, ou le retard dans leur démarrage ou leur achèvement, qui peuvent être dus à plusieurs facteurs, et notamment : une vitesse de recrutement des patients plus lente que prévu ; les problèmes de sécurité imprévus ; la découverte de problèmes de dosage ; un manque d’efficacité pendant les essais cliniques ; incapacité à démontrer de manière satisfaisante la non-infériorité par rapport aux traitements approuvés ; incapacité ou réticence des investigateurs médicaux et des comités de protection des personnes à suivre nos protocoles cliniques ; l’incapacité ou la réticence des investigateurs médicaux et des comités de protection des personnes à suivre nos protocoles cliniques ; et l’incapacité à soumettre les patients à un suivi adéquat pendant ou après le traitement ; le risque de retards dans l’approbation d’une demande que nous avons déposée auprès de la FDA, l’EMA ou d’autres autorités réglementaires sanitaires pour nos autres produits candidats, ou son éventuel rejet ; ainsi que d’autres risques liés au processus d’examen ; les risques associés à la nouvelle maladie à coronavirus, ou COVID‐19, à une épidémie, tout ce qui peut avoir des conséquences néfastes pour notre activité, nos études précliniques et essais cliniques ; les risques liés à toute transaction que nous pourrions réaliser sur les marchés publics ou privés de capitaux propres pour lever des capitaux afin de financer les activités futures de recherche et développement, les frais généraux et administratifs, et les fonds de roulement ; le risque que les résultats des essais cliniques de nos produits candidats ne soient pas conformes aux revendications applicables en matière de sécurité d’emploi ou d’efficacité, ou que nos produits candidats n’aient pas les effets souhaités, ou soient associés à des effets secondaires indésirables ou à d’autres caractéristiques imprévues ; les risques liés à notre capacité à entretenir et à gérer nos relations avec nos collaborateurs, distributeurs ou partenaires ; les risques liés au montant et à la suffisance de nos liquidités de trésorerie et équivalents ; les risques liés à notre capacité à effectuer des paiements programmés du capital, à payer des intérêts sur, ou à refinancer nos billets en circulation ou toute autre dette ; notre dépendance vis-à-vis de la performance de tiers assurant la fournitures de services et de fournitures, y compris, sans s’y limiter, les services pour l’essai clinique ; les retards dans la préparation et le dépôt des demandes d’approbation réglementaire ; les risques et incertitudes inhérents au développement de plateformes de médicaments et de produits du type que nous développons ; l’impact du développement de thérapies et/ou de technologies concurrentes par d’autres sociétés et institutions ; les risques potentiels de responsabilité du fait des produits, et les risques liés à l’obtention de niveaux adéquats de responsabilité du fait des produits et d’autres couvertures d’assurance nécessaires ; et d’autres facteurs décrits dans nos documents déposés auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis. Les déclarations contenues dans ce communiqué de presse ne sont valables qu’à la date des présentes, et nous déclinons toute obligation de mettre à jour ces informations, sauf si la loi l’exige.
1. PNDS – Maladie de Fabry 2021
Contacts presse Chiesi France
Neil Bernard
Public Affairs, Market Access & Communication Director
n.bernard@chiesi.com
Julia François-Bouet
Public Affairs, Patient Advocacy & Communication Associate Director
j.francois-bouet@chiesi.com
Caroline Brive
Communication manager
c.brive@chiesi.com
