Bois-Colombes, le 3 février 2026 –
Chiesi, laboratoire italien biopharmaceutique présent dans le domaine des maladies rares, et Protalix BioTherapeutics (NYSE American: PLX ; TASE: PLX), société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation de protéines thérapeutiques recombinantes, annoncent une actualité importante concernant Elfabrio, prescrit dans le traitement de la maladie de Fabry.
Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) émet un avis favorable recommandant l’approbation d’un schéma posologique de
2 mg/kg toutes les quatre semaines (E4W) chez les patients adultes atteints de la maladie de Fabry, stabilisés par un traitement par enzymothérapie substitutive (TES). Cet avis favorable fait suite au réexamen par le CHMP du schéma posologique alternatif pour l’administration de l’enzyme de substitution, dite
pegunigalsidase alfa déjà approuvé à la posologie de 1mg/kg une fois toutes les 2 semaines.
Il s’agit d’une étape majeure pour la communauté de malades atteints de la maladie de Fabry, avec la perspective d’une réduction potentielle de la charge thérapeutique liée aux perfusions bimensuelles actuellement requises.
Cette évolution permettrait à la fois un espacement des perfusions, une meilleure intégration du traitement dans la vie quotidienne de la communauté de malades concernés, ainsi qu’une diminution de la charge de soins pour les structures de santé habilitées.
L’avis du CHMP sera prochainement examiné par la
Commission européenne, dont la décision est attendue dans les prochains mois.
« Nous sommes fiers de proposer à la communauté de malades atteints de la maladie de Fabry une option thérapeutique sûre et efficace. L’avis positif du CHMP pour un traitement toutes les quatre semaines est une avancée majeure pour réduire le fardeau thérapeutique et améliorer la qualité de vie des patients traités » indique Giacomo Chiesi, Vice-Président Exécutif de l’unité mondiale dédiée aux maladies rares au sein de Chiesi. « Nous nous efforçons d’adapter les traitements aux besoins réels des patients, afin qu’ils bénéficient à la fois de soins appropriés, qui s’intègrent plus facilement dans leur quotidien. En prolongeant l’intervalle entre les perfusions, notre objectif est de permettre aux patients de se consacrer à l’essentiel: vivre pleinement leur vie ».
Selon le Pr Ales Linhart, DrSc, FESC:
« Il est essentiel d’élargir la gamme des options thérapeutiques afin de mieux répondre aux besoins des patients. Au-delà d’une prise en charge efficace, cette fréquence d’administration souligne l’importance de tenir compte des préférences des patients dans leur quotidien ».
Enfin, la présidente du Réseau international de patients Fabry (FIN), Mary Pavlou déclare ainsi « L’avis favorable du CHMP pour un schéma d’administration toutes les quatre semaines, souligne l’importance de réduire la charge thérapeutique pour les personnes vivant avec la maladie de Fabry et leurs familles. L’espacement des perfusions permet une meilleure intégration du traitement dans leur quotidien, facilitant la conciliation entre travail, études et vie familiale. Cette approche reflète une prise en charge adaptée à la réalité et véritablement respectueuse des priorités des patients ».
L’avis du CHMP s’appuie sur les résultats de l’étude
BRIGHT1 (anciennement PB-102-F50), une étude ouverte de permutation de traitement visant à évaluer la sécurité, l’efficacité et la pharmacocinétique (PK) de la pegunigalsidase alfa à la dose de
2 mg/kg toutes les 4 semaines pendant 52 semaines, ainsi que sur son étude d’extension ouverte en cours,
CLI-06657AA1-03 (anciennement PB-102-F51), avec une exposition médiane de près de 6 ans. Un modèle actualisé de pharmacocinétique de population (PopPK) et une analyse exposition-réponse, basés sur les données de plusieurs essais cliniques, complètent ces résultats.
À propos de la maladie de Fabry
La maladie de Fabry est une maladie lysosomale héréditaire rare, causée par des mutations du gène GLA, entraînant un déficit en alpha-galactosidase A. Ce déficit provoque une accumulation d'une substance grasse appelée globotriaosylcéramide (Gb3) dans les cellules de l'organisme, affectant le cœur, les reins, la peau, le système nerveux et d'autres organes2 . La maladie de Fabry peut se manifester par divers signes et symptômes graves3 , notamment la fatigue, des douleurs chroniques, des troubles gastro-intestinaux, une diminution de la transpiration, une insuffisance rénale progressive, des complications cardiaques et un risque accru d'accident vasculaire cérébral.
Cette maladie touche aussi bien les hommes que les femmes et peut se déclarer dès l'enfance et jusqu'à l'âge adulte. Le diagnostic est souvent tardif ou erroné. Bien que la maladie de Fabry soit rare, un dépistage précoce et l'accès à un traitement approprié — comme l'enzymothérapie substitutive ou les chaperons pharmacologiques — sont essentiels pour la prise en charge des symptômes et le ralentissement de la progression de la maladie.
À propos du groupe Chiesi CHIESI est un groupe familial biopharmaceutique italien proposant des solutions thérapeutiques innovantes aux patients dans ses trois domaines d'expertises: AIR (produits et solutions pour les maladies respiratoires), RARE (traitements pour les maladies rares et ultra-rares), CARE (néonatologie, produits et services en transplantation) et prévention (micronutrition). Regroupant plus de 7.500 collaborateurs dans le monde, CHIESI est présent en France sur l'ensemble de la chaîne de valeur ajoutée – R&D, production, distribution et mise à disposition auprès des professionnels de santé et des patients - avec un chiffre d'affaires atteignant près de 230M€ en 2024.
Certifié B-Corp, CHIESI s'engage dans l'amélioration de la qualité de vie des patients, de manière responsable et durable envers la Société et l'environnement. Depuis avril 2021, CHIESI France est le premier laboratoire pharmaceutique Société à Mission.
Pour davantage d’informations :
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Contacts presse Chiesi France Neil Bernard Public Affairs, Market Access & Communication Director
n.bernard@chiesi.com
Julia François-Bouet Public Affairs, Patient Advocacy & Communication Associate Director
j.francois-bouet@chiesi.com Caroline Brive Communication manager
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